Существует причина, по которой ученые особенно заинтересованы в вакцинации, когда речь идет о борьбе с эпидемиями. Большинство эпидемий распространяется очень быстро. Организм поражается в одно мгновение. Например, при лихорадке Эбола с момента заражения до появления первых симптомов проходит максимум три недели, иногда только два дня. Инфицированные люди испытывают слабость, рвоту, высокую температуру, судороги, паралич, и наступает сосудистый коллапс. Развивается кровотечение из всех отверстий тела и даже пор, и обычно очень быстро наступает смерть.

ВИЧ-инфицированные, вопреки смертельному прогнозу, с помощью комплексной поддерживающей терапии могут жить относительно нормальной жизнью в течение многих лет. Выигранное время используется для поисков новых вариантов лечения. Многообещающие перспективы зачастую обнаруживаются учеными абсолютно случайно. Десять лет назад американец Тимоти Рэй Браун был госпитализирован в Берлинскую клинику Шарите. Браун был ВИЧ-инфицированным, и на тот момент у него диагностировали лейкоз. Поскольку обычная химиотерапия при раке крови оказалась неэффективной, врачи планировали пересадку костного мозга и искали подходящего донора. Браун пережил лечение, лейкемия отступила, а вместе с ней исчез и ВИЧ. Донор костного мозга оказался одним из немногих людей в мире с естественным иммунитетом к ВИЧ. Эти люди имеют небольшое изменение в гене CCR5, который влияет на стволовые клетки костного мозга. Как мы уже знаем, стволовые клетки костного мозга участвуют не только в формировании эритроцитов, но и Т-лимфоцитов, которые помогают отражать атаки патогенных микроорганизмов.

При заражении ВИЧ оседает в Т-лимфоцитах и предотвращает реакцию иммунной системы на патоген. Его шлюзом является как раз белок, закодированный геном CCR5. Небольшое отклонение от нормальной структуры уже приводит к изменению состава белка на поверхности Т-клеток и закрытию шлюза для вируса ВИЧ. Около 1 % европейцев имеют такие, не доступные для ВИЧ, Т-клетки, одним из них оказался донор Брауна. Браун заполучил завидный иммунитет с костным мозгом донора. По сей день в его крови вирус иммунного дефицита не обнаруживается.

Фрайбургские исследователи во главе с молекулярным биологом Тони Катомен (Toni Cathomen) теперь хотят повторить случайный опыт Шарите и воссоздать для шести больных ВИЧ иммунную систему, которая защищает от вируса на всю жизнь. С помощью генно-инженерных методик пациенты должны освободиться от вируса и получить новую иммунную систему, которая защитит их от ВИЧ-инфекции до конца дней. В гемопоэтических стволовых клетках участников эксперимента исследователи отключают ген CCR5 и возвращают измененные клетки пациенту обратно. Ранее ученые уничтожали оставшиеся стволовые клетки в костном мозге пациента с помощью легкой химиотерапии.

Такой эксперимент на мышах уже был успешно проведен ранее. В 2016 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило проведение аналогичного исследования в Калифорнии на людях, которые прекратили принимать обычные лекарства от ВИЧ-инфекции и не имели другого шанса, кроме такой генной терапии. Тем не менее американским исследователям удалось модифицировать только четверть стволовых клеток; исследователям из Фрайбурга за счет использования более новой технологии – 90 % стволовых клеток. Высокий процент генномодифицированных клеток может быть большим преимуществом для пациентов, потому что только измененные стволовые клетки способны формировать защищенные от взлома Т-лимфоциты в организме.