С 2019 года зарегистрирован и применяется препарат генной терапии, единственная инъекция которого излечивает заболевание. — Прим. науч. ред.
40
Редкое нервно-мышечное заболевание, передающееся по наследству; затрагивает способность ползать и ходить, двигать руками, головой и шеей, дышать и глотать. — Прим. ред.
